生物医学最显著的成就是化学药物和抗生素的使用带来的。19世纪伟大的生物学家巴斯德曾有一句名言：“生命扼止生命”，表明了各种生命为了争取自己的生存空间而相互残杀的实情。他使人们认识到，人类的疾病大多数是由于其他生命在作怪造成的，因此，治病就是消除这些作怪的生命。19世纪后期，不少由化学提取或合成的药物如奎宁、吗啡、颠茄、阿斯匹林等，广泛用于临床，起到了很好的镇痛解热效果。化学药物的目标是杀死细菌，但对人体无害。按照这个思路，20世纪初年出现了一大批有良好杀菌效果的化学药物，如能够杀死梅毒螺旋体的“606”有机砷制剂，能够杀死链球菌、肺炎双球菌、脑膜炎双球菌、淋球菌的各种磺胺类药物。
除了杀死微生物的化学药物外，一系列用来杀死害虫的药物也被研制出来。1939年，瑞士化学家缪勒发现DDT（双对氯苯基三氯乙烷）对害虫有极高的触杀作用。蚊虫、虱子、跳蚤、苍蝇等虫子是传播许多疾病和传染病的媒介，有效地杀灭这些害虫可以有效地防止疾病的流行。缪勒因为此发现获得1948年的诺贝尔生理学或医学奖。大约与发现DDT同时，一种名为“666”（苯环同6个氯原子结合构成6碳6氢6氯）的高效杀虫剂也问世了。
化学药物利用化学物质杀菌。科学家还发现，利用微生物与微生物之间的对抗作用（拮抗）同样可以达到杀菌的目的。这类用来杀死特定细菌的微生物就是抗生素。早在巴斯德时代，人们就已经能够利用微生物之间的拮抗制造某些疫苗，以预防天花、霍乱、白喉等传染病的发生。但是，如果人们不幸染上了这些病，还没有什么有效的治疗办法。如何杀死这些有害病菌但又不伤害人体其他的细胞，是摆在生物化学家面前的一个非常迫切的难题。英国细菌学家弗莱明于1928年无意中发现青霉菌能够抑止葡萄球菌的生长。那年夏末，弗莱明正在研究容易引致传染性皮肤病和脓肿的葡萄球菌。9月的一天，他偶然发现青色霉菌周围的细菌全被消灭了。进一步的研究表明，在青霉菌被除去之后，培养基也具有杀菌作用。他意识到，起杀菌作用的是青霉菌在生长过程中的代谢产物，于是将这种杀菌剂起名为“青霉素”（Penicillin，一译盘尼西林）。1929年2月13日，弗莱明向伦敦医学俱乐部提交了一份研究报告，但听众们兴趣不是很大，他的工作因此没有得到应有的重视。20世纪30年代，德国科学家发明了磺胺类药物。这些药物对化脓性咽喉炎、脊膜炎、淋病有显著的疗效，但后来发现效力比较局限，对有些人还有严重的副作用。有鉴于此，牛津大学的病理学家弗劳雷和德国生物化学家钱恩开始研究溶菌酶的抗菌作用。其间，他们发现了弗莱明的工作，并将青霉素的研究大大推进，彻底解决了阻碍临床应用的浓缩和大量生产问题。1943年，青霉素第一次大量投入临床使用，对猩红热、白喉、化脓性咽喉炎、淋病、梅毒等曾经被认为是不治之症的急性传染病有显著的治疗作用，对气性坏疽、血中毒、心骨膜炎和脑膜炎也有很好的疗效。青霉素的成功激励科学家进一步寻找其他的抗生素。1943年，俄裔美国生物化学家瓦克斯曼发现了链霉素。这种药物对肺结核有显著的治疗作用，但毒性比青霉素大。此后不断有氯霉素、金霉素、土霉素等新的抗生素问世。1945年，弗莱明与弗劳雷和钱恩一起获得了诺贝尔生理学或医学奖。
抗生素和化学药物的两大前提——生命之间相互遏制、杀死有害生命但对人体无害——事实上是片面的。生命是一个非常复杂的系统，物种与物种之间既有相互对抗、生存竞争的一面，也有相依为命、相濡以沫的一面。生命系统这种复杂的相互联系，使得抗生素的第二个前提无法得到保证，即在杀死被认为有害的生命的同时，必定给人体带来或多或少的损害，给生态环境带来更大的损害。美国生物学家蕾切尔·卡逊在其《寂静的春天》一书中讲述了滥施DDT的后果：不仅杀灭了害虫，还杀死了许许多多无辜的生命，使春天成了没有鸟叫的寂静的春天。事实上，人们还发现，曾经高效的杀虫剂除了滥杀无辜之外，对于真正要杀死的“敌人”也不再高效，因为“敌人”有了抗药性。于是从20世纪60年代开始，一些曾经风行一时的高效杀虫剂因其有毒和无效而退出了历史的舞台。1969年，美国纽约长岛地方法院颁布了世界上第一个禁止使用DDT的法令。1971年，挪威成为第一个禁止使用DDT的国家。
抗生素和化学药物的大量使用，使得从前数十个世纪中人类的常发病基本得到根治。但生物医学模式的广泛流行带来了一个重大的后果，即人类的疾病谱正在发生改变。细菌性传染病不再占主要地位。在死亡原因中，生物性因素减弱，生活方式、行为方式、环境和社会的因素成为主要的致死病因。居死亡原因前四位的心脏病、脑血管病、恶性肿瘤、呼吸道慢性疾病，都不是细菌性传染病，而与不良生活方式和环境恶化有关。在这样的情况下，许多学者开始质疑“生物医学模式”的普遍适用性，因为人类的健康和疾病不再是由单一的生物因素所决定。一种以整体论、系统论为方法论，以自然哲学为本体论的新的医学模式正在引起越来越多的注意。
由于医学的巨大进步，特别是免疫疗法和抗生素问世以后对传染病的有效扼制——历史上传染病的致死力甚至比战争还强——世界人口死亡率普遍降低，人类的平均寿命大大提高。但是，随着人的寿命的增长，人口问题和粮食问题变得日益严峻。公元元年，世界人口大致为2.5亿人，到1650年为5亿人，1750年为7.5亿人，1850年上升到12亿人，1900年达到15亿人，1955年升到25亿人，1982年达46亿人，2011年突破70亿人。从这些数字可以看出，20世纪以前的人口基本上以算术级数增长，而到了20世纪则出现几何级数增长的势头，是真正的“人口爆炸”。人口爆炸与人类在医学上的巨大进步直接相关，同样，解决人口问题、节制生育也是摆在医学面前的一个难题。
