高风险下的新药开发
对制药巨头而言，研发神经精神疾病药物的风险着实巨大。
撰文肯尼斯·凯丁（Kenneth I. Kaitin）
克里斯托弗·米尔恩（Christopher P. Milne）
精神分裂症、抑郁症、成瘾等神经精神类疾病不仅带来病痛，而且每年还会造成数十亿美元的损失。据世界卫生组织统计，如果按引起过早死的病例数，以及对人类寿命的影响来计算，神经和精神类疾病占全世界疾病负担的13％。
尽管急需更好的新型药物来治疗阿尔茨海默并帕金森病之类的精神类和神经退行性疾病，但对大型制药公司来说，研发相关药物却过于复杂和昂贵。花费数百万美元研发的新药随时可能失败，投资风险巨大。因此，大型制药公司纷纷终止神经精神类和其他中枢神经系统（CNS）药物的研发。
我们在塔夫斯药物研发中心的团队调查了制药和生物技术公司的药物开发流程后，得出了以上结论。根据调查，我们大致能估计出新药研发所需的时间、成本和所要承担的风险。我们的分析显示，研发中枢神经系统药物的困难程度，远超大多数药物。
问题之一在于：神经精神类药物的研发周期过长。我们发现，一种CNS药物需要花费8.1年进行人体测试，比药物平均测试周期长两年以上。获取监管部门审批的时间也更长——1.9年，而所有药物平均只需1.2年。再加上临床研究和实验通常所需的6~10年，CNS药物从实验室到病人手中共需约18年。
只有少数候选药物能挨过这些严酷的考验。在进行人体实验的CNS候选药物中，只有8.2％最终能上市，而对所有药物来说，这个比例是15％。失败有可能发生在后期的临床实验中，而此时，实验消耗的资源和经费已经非常多了。只有46％的CNS候选药物在后期实验中获得成功——相比之下，所有药物的平均过关率为66％。这些因素都导致研发CNS药物的成本在所有医疗领域处于最高水平。
研发这些药物的风险为何如此巨大？评判一种抗生素候选药物是否有效要相对直接一些——要么能杀死细菌，要么不能，而且一个疗程通常只持续数天，这就避免了长时间的安全性和有效性测试。但对于CNS药物，这却是问题。对于精神分裂症发作期的缩短，或者阿尔茨海默病患者认知能力的提高，你很难判断是药物的作用结果，还是病人情况的随机起伏。治疗过程还可能持续病人的一生。这就难怪CNS药物研发的成功率如此之低。
在美国，一些针对CNS药物研发的援助措施将逐步出台。由政府机构、制药公司、病人权益倡导组织组成的抗重大疾病联盟（Coalition Against Major Diseases）开发了一个标准化的临床实验数据库，以便让研究者设计出更有效的研发方案。这个项目最初针对的是阿尔茨海默病和帕金森玻奥巴马总统的医疗改革法案中也有一些条款：为医药领域的创新成果提供奖励。其中一项是医疗加速网络（Cures Acceleration network），让美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）帮助科学家筛选有希望的药物。最终，新型CNS药物的开发可能得依靠网络化的创新手段——多家组织共担风险，同享成果。显然，一家公司、研究所或者组织，无力独自面对开发新型神经精神类药物所面临的挑战。（翻译王超）
