对血友病病人实施基因治疗-大放光彩的基因工程
血友病是一种常发于男性而通过女性遗传的疾病,用药物无法治疗。患此病的人,最怕皮肤伤破,一旦伤破就会流血不止。这是因为血友病病人的血液中无凝血因子Ⅸ。为了治此病,只有输入含有凝血因子Ⅸ的血液,使其在流血过程中凝血,终止出血。患此病的人,还易受艾滋病和乙型肝炎的感染。
血友病在地中海一带比较多见,过去对此无根治的办法。病人提心吊胆度日,深怕皮肤碰破弄伤。因为人体内血液有限,如果流血不止,就会有生命危险。因此,必须寻找理想的治疗办法,这个办法就是基因治疗。给血友病人补充凝血因子Ⅸ,虽然可行,但来源有限,不可能从其他人体中提取凝血因子Ⅸ。
对血友病人进行基因治疗,是将病人的皮肤细胞在体外进行培养,然后通过反转录病毒载体将凝血因子Ⅸ导入皮肤细胞,进行扩增,与胶原混合注射回病人体内。这样能使病人的Ⅸ因子的浓度升高2倍。持续1年余,血友病人的症状就会得到明显改善。经过基因治疗的病人,即使皮肤破损,流血也会凝固,不会出现流血不止。这说明,基因治疗可以把血友病治好。但是,这还要从遗传这个角度解决问题。因为血友病是遗传的,虽然病人可以治好,此病却仍然会遗传给子孙后代。
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